Čo je to Cystadane?
Cystadane je perorálny prášok, ktorý obsahuje účinnú látku bezvodý betaín.
Na čo sa Cystadane používa?
Cystadane sa používa na liečbu homocystinúrie ako doplnok k iným terapiám, ako je vitamín B6 (pyridoxín), vitamín B12 (kobalamín), folát a špeciálna diéta.
Homocystinúria je dedičné (genetické) ochorenie, pri ktorom telo nie je schopné úplne metabolizovať aminokyselinu metionín. Metionín je prirodzene prítomný v bielkovinách v strave a zvyčajne sa transformuje na homocysteín, potom na cysteín. Postižení pacienti z homocystinúrie nie sú schopní transformovať homocysteín. Na cysteín; následne sa homocysteín hromadí v krvi a moči. K typickým príznakom homocystinúrie patrí: trombóza (tvorba krvných zrazenín v cievach), krehkosť kostí, abnormality skeletu, ectopia lentis (abnormalita, pri ktorej sa šošovka premiestňuje z normálnej polohy) a mentálna retardácia. Ide o závažné ochorenie. vysoká úmrtnosť. Cystadane sa používa u pacientov so všetkými tromi známymi typmi homocystinúrie spôsobenými nedostatkom látok potrebných na metabolizmus metionínu („cystathionín beta -syntáza“ [CBS] alebo „5,10 - metyléntetrahydrofolátreduktáza“ [MTHFR ]) alebo z defektov „metabolizmu kobalamínového kofaktora“ (cbl).
Pretože je počet pacientov s homocystinúriou nízky, choroba sa považuje za zriedkavú a Cystadane bol 9. júla 2001 označený za „liek na ojedinelé ochorenia“.
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.
Ako sa liek Cystadane používa?
Na liečbu Cystadanom by mal dohliadať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s homocystinúriou.
Štandardná dávka lieku Cystadane odporúčaná pre pacientov starších ako 10 rokov je 6 g denne, rozdelená na dve rovnaké dávky. Deti do 10 rokov by mali užívať 100 mg na kilogram telesnej hmotnosti denne, rozdelených do dvoch rovnakých dávok. Dávku pre deti je možné upraviť podľa reakcie na liečbu (monitoruje sa meraním hladín homocysteínu v krvi); avšak zvýšenie frekvencie nad dvakrát denne alebo zvýšenie dávky nad 150 mg na kilogram telesnej hmotnosti nezlepšuje výhody Cystadane. Cieľom liečby je udržať plazmatické hladiny homocysteínu pod 15 μM alebo pod normálnou hodnotou. ako čo najnižšie. To sa zvyčajne dosiahne do jedného mesiaca.
Spolu s Cystadanom sa dodávajú 3 odmerné lyžice, ktoré dodávajú 100 mg, 150 mg a 1 g
prach. Dávka sa má úplne rozpustiť vo vode, šťave, mlieku, dojčenskej výžive alebo v potravinách a má sa prehltnúť bezprostredne po zmiešaní.
Ako funguje Cystadane?
Betain je prírodná látka extrahovaná z cukrovej repy. V homocystinúrii betain znižuje plazmatické hladiny homocysteínu uľahčením reakcie v tele nazývanej „remetylácia“, pričom sa homocysteín transformuje späť na metionín, čím sa zlepšia symptómy ochorenia.
Ako bol liek Cystadane skúmaný?
Spoločnosť predložila údaje o Cystadane z vedeckej literatúry. Medzi nimi bolo 202 správ opisujúcich účinky lieku Cystadane podávaného v rôznych dávkach na hladiny homocysteínu u pacientov s homocystinúriou rôzneho veku. Informácie o symptómoch, dávke a trvaní liečby a ďalších prijatých liekoch boli poskytnuté aj pre 140 pacientov
v rovnakom čase. Väčšina pacientov tiež užívala vitamín B6 alebo B12 alebo folát. Informácie z týchto štúdií boli porovnané s publikovanými správami popisujúcimi pozorovaný výsledok u neliečených pacientov s rovnakým ochorením.
Aký prínos preukázal Cystadane v týchto štúdiách?
U pacientov užívajúcich Cystadane došlo k väčšiemu zníženiu hladín homocysteínu ako u neliečených pacientov, spojených so zlepšením kardiovaskulárnych (srdcových a cievnych) symptómov a zlepšenia nervového systému hlásených približne u troch štvrtín pacientov liečených Cystadanom. Tento liek bol účinný pri liečbe pacientov so všetkými tromi typmi homocystinúrie.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Cystadane?
Najčastejšími vedľajšími účinkami lieku Cystadane (pozorovanými u viac ako 1 z 10 pacientov) sú hladiny
zvýšené plazmatické hladiny metionínu. U pacientov užívajúcich Cystadane je potrebné monitorovať hladiny metionínu, pretože zvýšenie týchto hladín môže byť spojené s edémom mozgu (opuchom mozgu). Pacienti s príznakmi mozgového edému, ako sú ranné bolesti hlavy s vracaním alebo zmeny videnia, by mali informovať svojho lekára, pretože môže byť potrebné liečbu Cystadanom ukončiť. Úplný zoznam vedľajších účinkov hlásených pri lieku Cystadane je uvedený v písomnej informácii pre používateľov.Cystadane by nemali používať pacienti, ktorí sú precitlivení (alergickí) na betaín.
Prečo bol liek Cystadane schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že napriek obmedzeným systematickým štúdiám vykonaným s Cystadanom je liek účinný ako doplnková terapia pri liečbe homocystinúrie, ako doplnok k terapiám na báze vitamínov a v kombinácii s špecifická strava Výbor poznamenáva, že Cystadane nie je náhradou za inú liečbu.
Výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Cystadane ako doplnkovej liečby homocystinúrie, pokiaľ sa používa podľa pokynov lieku, je väčší než riziká spojené s jeho užívaním, a preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku na trh.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného používania lieku Cystadane?
Spoločnosť, ktorá vyrába liek Cystadane, zriadi register pacientov, ktorým liek užíva
sledovať ich bezpečnosť. Monitorovať bude najmä prípady mozgového edému, ktoré boli počas skúšania lieku pozorované u malého počtu pacientov.
Ďalšie informácie o Cystadane:
15. februára 2007 Európska komisia udelila spoločnosti Orphan Europe SARL „povolenie na uvedenie lieku na trh“ na liek Cystadane platné v celej Európskej únii.
Kliknite sem, ak chcete zaregistrovať označenie lieku Cystadane ako lieku na ojedinelé ochorenia.
Ak chcete získať plnú verziu správy EPAR od Cystadane, kliknite sem.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 01-2007.
Informácie o lieku Cystadane - Betaine Anhydrous uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
.jpg)
