Diacomit - stiripentol

Čo je to Diacomit?

Diacomit je liek, ktorý obsahuje účinnú látku stiripentol. Je dostupný v kapsulách alebo vo vreckách obsahujúcich (250 a 500 mg). Vrecká obsahujú prášok používaný na výrobu perorálnej suspenzie (kvapalina obsahujúca tuhé častice).

Na čo sa Diacomit používa?

Diacomit je antiepileptikum. Je indikovaný pre deti s veľmi zriedkavou formou epilepsie nazývanej „ťažká myoklonická epilepsia„ detstva “(EMSI), tiež známa ako Dravetov syndróm. Tento typ epilepsie postihuje malé deti. Diacomit je indikovaný ako doplnková terapia. K klobazamu a valproátu (iné antiepileptiká) na liečbu tonicko-klonických záchvatov (najzávažnejšie záchvaty, pri ktorých dochádza k strate vedomia), ktoré nie je možné dostatočne kontrolovať klobazamom a valproátom.
Pretože počet pacientov s EMSI je nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Diacomit bol 5. decembra 2001 označený ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.

Ako sa Diacomit používa?

Diacomitová terapia sa má podávať iba pod starostlivým dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s diagnostikou a liečbou epilepsie dojčiat a detí (pediatr alebo detský neurológ). Normálna dávka je 50 mg / kg telesnej hmotnosti. Rozdelená do dvoch alebo troch dávok počas deň Liečba sa zvyčajne začína zníženou dávkou lieku, ktorá sa postupne zvyšuje na odporúčanú dávku počas troch dní. Po začatí liečby Diacomitom môže byť potrebné znížiť dávku klobazamu. Dávku valproátu zvyčajne nie je potrebné upravovať.
Hlavné štúdie zahŕňajúce Diacomit boli vykonané u detí starších ako tri roky. Rozhodnutie týkajúce sa použitia Diacomitu u detí mladších ako tri roky sa musí podľa potreby vykonať na individuálnom základe: to znamená, že liek sa môže podávať mladším deťom iba vtedy, ak bola potvrdená diagnóza EMSI.
Diacomit sa má užívať s jedlom, ale nie s mliekom alebo mliečnymi výrobkami, sýtenými nápojmi, ovocnými šťavami alebo pokrmami a nápojmi obsahujúcimi kofeín alebo teofylín (látka nachádzajúca sa napríklad v čiernom a zelenom čaji).

Ako Diacomit funguje?

Spôsob účinku účinnej látky v lieku Diacomit, stiripentolu, ako antiepileptického liečiva, ešte nie je úplne známy. Je možné, že funguje tak, že zvýrazňuje aktivitu iných antiepileptických liekov znížením rýchlosti ich metabolizmu v pečeni. Je tiež možné, že zvyšuje hladiny „neurotransmitera“ nazývaného kyselina gama-aminomaslová (GABA) v priestoroch medzi nervovými bunkami v mozgu. Neurotransmitery sú látky v tele, ktoré prenášajú signály z jednej nervovej bunky do druhej.

Ako bol liek Diacomit skúmaný?

Účinky Diacomitu sa najskôr skúmali na experimentálnych modeloch a potom na ľuďoch.
Dve hlavné štúdie zahŕňajúce Diacomit zahŕňali 65 detí a dospievajúcich vo veku od troch do 18 rokov.Štúdie porovnávali účinnosť Diacomitu v kapsulách alebo vreckách s placebom (zdanlivým liekom) u týchto pacientov ako doplnok k existujúcim terapiám s clobazamom a valproátom. Hlavným meradlom účinnosti bol počet pacientov „reaktívnych“ na liečenie. Pacient bol definovaný ako „reaktívny“, ak sa počet záchvatov v druhom mesiaci liečby znížil najmenej o 50% v porovnaní s mesiacom predchádzajúcim začiatku terapie.

Aký prínos preukázal Diacomit v týchto štúdiách?

Počet pacientov reagujúcich na Diacomit bol vyšší ako u pacientov liečených placebom. V prvej štúdii 71% pacientov užívajúcich Diacomit reagovalo na liečbu (15 z 21), v porovnaní s 5% v skupine s placebom (1 z 20). Podobné výsledky boli tiež pozorované v druhej štúdii so 67% pacientov reagujúcich na Diacomit (8 z 12), v porovnaní s 9% v skupine s placebom (1 z 9). Nie je však jasné, či je tento účinok spôsobený Diacomitom alebo zvýšenými hladinami iných antiepileptických liekov.

Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Diacomit?

Najčastejšími vedľajšími účinkami pozorovanými pri Diacomite (viac ako 1 z 10 pacientov) sú anorexia (strata chuti do jedla), strata hmotnosti, nespavosť, somnolencia, ataxia (neschopnosť koordinovať pohyby svalov), hypotónia (svalová slabosť) a dystónia (svaly) . Úplný zoznam vedľajších účinkov hlásených pri lieku Diacomit sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Diacomit by nemali užívať osoby, ktoré sú precitlivené (alergické) na stiripentol alebo na iné zložky lieku. Liek by nemali používať ani pacienti s anamnézou psychózy (závažný duševný stav zahŕňajúci zmenený zmysel pre realitu) as epizódami bludov (duševný stav charakterizovaný zmätenosťou, vzrušením, nepokojom a halucináciami). Zvláštna opatrnosť je potrebná, ak sa Diacomit podáva súbežne s inými liekmi. Úplný zoznam týchto liekov je uvedený v písomnej informácii pre používateľov.

Prečo bol Diacomit schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že liek Diacomit sa ukázal ako účinný pri liečbe EMSI, hoci počet štúdií je malý a ich trvanie je kratšie, ako výbor predpokladal. Výbor rozhodol, že liek Diacomit prínos v kombinácii s klobazamom a valproátom v doplnkovej terapii refraktérnych generalizovaných tonicko-klonických záchvatov je väčší ako riziká spojené s jeho užívaním u pacientov s ťažkou detskou myoklonickou epilepsiou, EMSI (alebo Dravetovým syndrómom), u ktorých nie sú záchvaty dostatočne kontrolované klobazamom a valproátom , a výbor preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Diacomit na trh.
Spoločnosť Diacomit získala „podmienečné schválenie“. To znamená, že sa čakajú na ďalšie údaje o lieku. Európska agentúra pre lieky (EMEA) každý rok posúdi všetky nové dostupné informácie a v prípade potreby aktualizuje tento súhrn.

Aké informácie o lieku Diacomit stále čakajú?

Spoločnosť, ktorá vyrába Diacomit, vykoná štúdiu porovnávajúcu Diacomit s klobazamom, ako doplnkovú liečbu prebiehajúcej liečby pacientov, ktorých symptómy nie sú dostatočne kontrolované klobazamom a valproátom.

Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného používania Diacomitu?

Spoločnosť, ktorá vyrába Diacomit, bude sledovať účinky lieku na žalúdok a črevá a na rýchlosť rastu, najmä ak sa užíva súbežne s valproátom. Tiež sa zameria na účinky užívania Diacomitu spolu s inými liekmi. Riziko dlhodobého problémy postihujúce mozog a nervový systém.

Ďalšie informácie o lieku Diacomit:

4. januára 2007 Európska komisia udelila spoločnosti Biocodex „povolenie na uvedenie na trh“ pre Diacomit platné v celej Európskej únii.
Ak chcete zhrnúť stanovisko Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Diacomit, kliknite sem.
Ak chcete získať plnú verziu správy EPAR spoločnosti Diacomit, kliknite sem.

Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 12-2008.

Informácie o Diacomit - stiripentolo uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.