Lieky na liečbu kosáčikovitej anémie

Definícia

Kosáčikovitá anémia je dedičná forma anémie, pri ktorej je počet erytrocytov cirkulujúcich v krvi taký nízky, že nezaručuje adekvátny transport kyslíka v celom tele. Hovorí sa jej „kosáčikovitá bunka“ kvôli konkrétnemu štruktúrnemu tvaru červenej krvi. bunky: tieto bunky nie sú zaoblené, bikonkávne a elastické, ale majú kosáčikovitý tvar, majú tendenciu sa zhlukovať a sú krehké a hranaté.

Príčiny

Príčina, ktorá spúšťa kosáčikovitú anémiu, spočíva v genetickej mutácii na géne zodpovednom za produkciu hemoglobínu, preto nie je spojená s nedostatkom potravy (napr. Anémia s nedostatkom železa) ani s infekciami (napr. Zhubná anémia, ktorá môže závisieť od žalúdočných urážok) z „H. Pilory). Kosáčikovitá anémia je autozomálne recesívne ochorenie.

Príznaky

Bolesť, bolesť hlavy a respiračné a zrakové ťažkosti sú symptómy, ktoré charakterizujú kosáčikovitú anémiu; presnejšie povedané, bolesť je často vnímaná v oblasti chrbta, žalúdka, hrudníka a kostí a môže mať rôznu povahu, môže trvať niekoľko minút alebo môže trvať hodiny. alebo dní. Dýchacie ťažkosti sa často zhodujú so športovými aktivitami, ale môžu sa objaviť aj počas odpočinku. Kosáčiková anémia zvyšuje riziko infekcií.

Informácie o kosáčikovitej anémii - lieky na liečbu kosáčikovitej anémie nie sú určené na to, aby nahradili priamy vzťah medzi zdravotníckym pracovníkom a pacientom. Pred užívaním kosáčikovitej anémie - lieky na liečbu kosáčikovitej anémie sa vždy poraďte so svojim lekárom a / alebo odborníkom. bunková anémia.

Lieky

Bohužiaľ neexistuje žiadny liek, ktorý by zaistil úplné uzdravenie zo srpkovitej anémie; Niektoré lieky však môžu zmierniť bolesť a zabrániť komplikáciám spojeným s touto chorobou.
Transplantácia kostnej drene je na druhej strane jedinou terapeutickou možnosťou, ktorá definitívne vyrieši kosáčikovitú anémiu, aj keď je tento lekársky postup mimoriadne komplikovaný a zahŕňa vážne riziká vrátane smrti. Je však potrebné zdôrazniť, že nájsť kompatibilného darcu je veľmi ťažké.
Krvné transfúzie a doplnenie kyslíka sú ďalšie terapeutické postupy užitočné na zmiernenie bolestivých symptómov sprevádzajúcich kosáčikovitú anémiu.

Nasledujú triedy liekov, ktoré sa najčastejšie používajú v terapii kosáčikovitej anémie, a niekoľko príkladov farmakologických špecialít; je na lekárovi, aby pre pacienta vybral najvhodnejšiu účinnú látku a dávkovanie na základe závažnosti ochorenia. , zdravotný stav pacienta a jeho reakcia na liečbu:

Antibiotiká: videli sme, že kosáčikovitá anémia zvyšuje riziko prenosu infekcií; z tohto dôvodu môžu pacienti, ktorých sa to týka, vykonávať preventívnu antibiotickú liečbu.Obzvlášť:

Penicilín G alebo benzylpenicilín (napr. Benzyl B, Benzyl P): možno podávať deťom už dva mesiace po narodení; podávanie tohto antibiotika sa odporúča vždy až do 5 rokov, aby sa predišlo zápalu pľúc a iným nebezpečnejším infekciám, najmä pre deti. Dávkovanie musí byť vždy stanovené lekárom; orientačne, odporúčaná dávka na prevenciu streptokokových infekcií je užiť 1-5 miliónov jednotiek intravenózne (nasycovacia dávka), dokonca niekoľkokrát počas dňa.

Lieky proti bolesti (NSAID a kortikosteroidy): pretože bolesť je u všetkých pacientov so kosáčikovitou anémiou takmer konštantná, podávanie liekov proti bolesti (ktoré nepomáha v boji proti vyvolávajúcej príčine) je veľmi dôležitou pomôckou na zmiernenie symptómov.

Očkovanie: Pretože anémia uprednostňuje infekcie, najmä u postihnutých detí, odporúča sa očkovanie očkovaním. Poraďte sa so svojim lekárom.

Deriváty močoviny (hydroxymočovina): liek sa spravidla používa v onkologickej oblasti; niektorí pacienti so kosáčikovitou anémiou sú však liečení touto účinnou látkou, pretože zmierňuje bolesť spojenú s ochorením a pretože znižuje potrebu krvných transfúzií. Liek účinkuje tak, že stimuluje produkciu fetálneho hemoglobínu (typ hemoglobínu u novorodencov, ktorý môže zabrániť vývoju kosáčikovitých buniek).

Hydroxymočovina (napr. Onco-karbid): dávka tohto lieku na kosáčikovitú anémiu je 15 mg / kg jedenkrát denne. Dávku je možné zvýšiť o 5 mg / kg / deň každé 3 mesiace, až na maximum. 35 mg / kg / deň Hydroxymočovinu je možné použiť iba pri ťažkej kosáčikovitej anémii a akútnych bolestivých krízach; nepoužívajte dlhodobo, pretože sa zdá, že uprednostňuje leukémiu alebo iné druhy rakoviny.

Bronchodilatátory: kosáčikovitá anémia je často sprevádzaná viac alebo menej intenzívnymi dýchacími ťažkosťami (napr. Astma), ktoré je možné kontrolovať bronchodilatačnými liekmi.

Ipratropiumbromid (napr. Atem, Breva): liek je dostupný vo formuláciách pozostávajúcich iba z aktívnej zložky alebo v spojení s beta2-agonistickými liekmi. Vo forme aerosólu opakujte 2 inhalácie (36 mikrogramov) 4 -krát denne (neprekračujte 12 inhalácií denne). Alternatívne môžete užiť jednorazovú 500 mg injekčnú liekovku (nebulizovaný roztok), 3-4 krát denne. Liek je indikovaný na liečbu astmy a závažných dýchacích ťažkostí spôsobených kosáčikovitou anémiou.
Isoetarin: izoetarín, ktorý patrí do triedy bronchodilatačných liekov, zaisťuje relaxačný účinok na hladké svaly priedušiek.
Teofylín (napr. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): teofylín je xantínové liečivo používané v terapii na zníženie broncho-konstriktorového stimulu aj v prípade kosáčikovitej anémie. Liečivo sa užíva v nasycovacej dávke 5 mg / kg. Poraďte sa so svojim lekárom.

Integrácia kyseliny listovej, vitamínu E a zinku: v prípade kosáčikovitej anémie sa ako obzvlášť vhodné javí podanie vitamínu B9 a zinku:

Kyselina listová (napr. Folina, Fertifol, Folidex): k dispozícii ako mäkké kapsuly s 5 mg účinnej látky (užíva sa 1-3 krát denne), tak aj ako injekčný roztok s 15 mg kyseliny listovej (užitá raz) deň, intramuskulárne). Vitamín B9 môže zabrániť zmenám a poškodeniu ciev, čo je možné v súvislosti so kosáčikovitou anémiou.
Vitamín E (napr. Sursum, Ephynal, Rigentex): Vitamín E, antioxidant par excellence, znižuje oxidačný stres v červených krvinkách u pacientov trpiacich kosáčikovitou anémiou a talasémiou. Vo všeobecnosti sa odporúča užiť dávku aktívnej do 200 jednotiek (10 ml), perorálne (orálny tekutý prípravok), raz denne.
Zinok (napr. Zincometil, Ektogan, ZMA): orientačne užívajte 50 mg účinnej látky trikrát denne. Suplementácia zinku umožňuje znížiť frekvenciu bolestivých kríz v kontexte kosáčikovitej anémie.

Farmakologické očakávania a nádeje do budúcnosti: kosáčikovitá anémia nie je v súčasnosti vyliečiteľná, ale vedci dúfajú a testujú sa nové liečebné postupy:

Doplnky oxidu dusnatého: znížením viskozity červených krviniek a rozšírením ciev môže oxid dusnatý zabrániť agregácii kosáčikovitých buniek
Génová terapia: Zavedenie zdravého génu do kostnej drene (zodpovedného za produkciu fetálneho hemoglobínu) by mohlo vyvážiť fyziologickú hladinu hemoglobínu.
Deaktivácia defektného génu: vzhľadom na to, že „kosáčikovitá anémia je spôsobená“ zmenou génu, jeho deaktivácia by mohla byť riešením.
Inovatívne lieky na liečbu kosáčikovitej anémie zamerané na zvýšenie syntézy fetálneho hemoglobínu, užitočné pri prevencii tvorby kosáčikovitých buniek.