Čo je Cystadrops - merkaptamín a na čo sa používa?
Cystadrops je očný (očný) liek používaný u pacientov od 2 rokov s cystinózou. Cystinóza je dedičné ochorenie charakterizované „akumuláciou“ prírodnej látky nazývanej cystín v tele, ktorá spôsobuje tvorbu škodlivých kryštálov najmä v obličkách a rohovke (priehľadná membrána, ktorá tvorí prednú časť oka). Cystadrops je používa sa na zníženie akumulácie kryštálov cystínu v rohovke.
Pretože je počet pacientov s cystinózou nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Cystadrops bol 7. novembra 2008 označený ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Cystadrops obsahuje účinnú látku merkaptamín (známy tiež ako cysteamín)
Ako sa používa Cystadrops - merkaptamín?
Výdaj lieku Cystadrops je viazaný na lekársky predpis. Liečba sa má začať pod dohľadom lekára so skúsenosťami s liečbou cystinózy.
Cystadrops je dostupný vo forme očných kvapiek. Odporúčaná dávka je 1 kvapka do každého oka 4 krát denne počas bdenia. Na základe výsledkov oftalmologických vyšetrení môže váš lekár dávku postupne znižovať na 1 kvapku denne. Liečba sa nemá prerušiť na dlhší čas.
Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov
Ako funguje Cystadrops - merkaptamín?
Poškodenie spôsobené akumuláciou kryštálov cystínu v rohovkových bunkách môže spôsobiť vážne problémy so zrakom. Účinná látka lieku Cystadrops, merkaptamín, reaguje s cystínom, pričom ho rozpúšťa a vytvára látky, ktoré je možné z buniek vylúčiť. Pri aplikácii do oka sa množstvo cystínu prítomného v bunkách rohovky zníži a poškodenie oka je obmedzené.
Aký prínos preukázal Cystadrops - Mercaptamin v týchto štúdiách?
Cystadrops bol porovnávaný s iným menej koncentrovaným roztokom očných kvapiek na báze merkaptamínu v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 32 pacientov od 2 rokov s cystinózou. Hlavná miera účinnosti bola založená na znížení kryštálov cystínu v rohovke pozorovaných pod mikroskopom a kvantifikovaných pomocou skóre nazývaný IVCM medzi 0 a 28 (kde 0 zodpovedalo „neprítomnosti kryštálov). Na začiatku štúdie mali pacienti v oboch skupinách priemerné skóre 10.
Cystadrops bol pri redukcii kryštálov rohovky cystínu po 3 mesiacoch terapie účinnejší ako komparátor: u pacientov liečených Cystadropsom sa skóre IVCM znížilo o 4,6 bodu, zatiaľ čo u pacientov liečených porovnávacím liekom sa znížilo o 0,5 bodu. Terapia Cystadrops tiež pomohla znížiť fotofóbiu (pocit nepohodlia v oku spojený s vystavením jasnému svetlu).
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Cystadrops - Mercaptamine?
Najbežnejšie vedľajšie účinky lieku Cystadrops (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) súvisia s okom a zahŕňajú bolesť, svrbenie a podráždenie očí, zvýšené slzenie, rozmazané videnie a hyperémiu (začervenanie) oka. Zvyčajne mierne alebo stredne závažné v intenzite a nie sú dlhotrvajúce.
Úplný zoznam obmedzení a vedľajších účinkov hlásených pri lieku Cystadrops je uvedený v písomnej informácii pre používateľov
Prečo bol Cystadrops - merkaptamín schválený?
Očné kvapky na báze merkaptamínu vyrábané lokálne v lekárňach alebo nemocniciach sa už mnoho rokov používajú na liečbu očných symptómov cystinózy. Štúdia ďalej ukázala, že Cystadrops je účinný pri znižovaní kryštálov cystínu rohovky. Tento liek tiež zlepšil ďalšie príznaky cystinózy, ako je fotofóbia. Pokiaľ ide o bezpečnosť, vedľajšie účinky postihujúce oko, aj keď sú veľmi časté, sú zvyčajne zvládnuteľné.
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry rozhodol, že prínos lieku Cystadrops je väčší než riziká spojené s jeho používaním a odporučil schváliť použitie v EÚ.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania lieku Cystadrops - Mercaptamine?
Odporúčania a opatrenia, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať pri bezpečnom a účinnom používaní lieku Cystadrops, sú uvedené v súhrne charakteristických vlastností lieku a písomnej informácii pre používateľov.
Viac informácií o lieku Cystadrops - Mercaptamine
Úplnú verziu správy EPAR o Cystadrops nájdete na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o terapii Cystadrops, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia pre Cystadrops je dostupný na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informácie o lieku Cystadrops - Mercaptamin uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
