Čo je to Replagal?
Replagal je infúzny roztok, ktorý obsahuje účinnú látku agalsidázu alfa.
Na čo sa Replagal používa?
Replagal sa používa na liečbu pacientov s Fabryho chorobou, zriedkavým dedičným stavom.
Pacienti trpiaci touto chorobou majú nedostatok enzýmu alfa-galaktozidázy A. Tento enzým normálne štiepi lipidový globotriaosylceramid (Gb3). Ak tento enzým chýba, Gb3 sa nedá odbúrať a hromadí sa v bunkách, napríklad v týchto bunkách. oblička.
Pacienti s Fabryho chorobou môžu mať celý rad symptómov, medzi ktoré patria vážne ochorenia, ako je zlyhanie obličiek, srdcové problémy a mŕtvica.
Keďže počet pacientov s Fabryho chorobou je nízky, táto choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Replagal bol 8. augusta 2000 označený za „liek na ojedinelé ochorenia“.
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.
Ako sa Replagal používa?
Replagal sa musí podávať pod dohľadom lekára, ktorý sa špecializuje na liečbu Fabryho choroby alebo iných dedičných metabolických chorôb. Podáva sa ako intravenózna infúzia 0,2 mg / kg telesnej hmotnosti počas 40 minút každé 2 týždne. Účinok Replagalu podávaného deťom bol skúmaný v niektorých štúdiách, a preto bolo navrhnuté, aby Replagal mohol byť používaný u detí od 7 do 18 rokov v rovnakej dávke. Pacienti, ktorí majú závažné problémy s obličkami, majú nižšiu odpoveď na liečbu. Replagal je určený na dlhodobé používanie.
Ako funguje Replagal?
Replagal je enzýmová substitučná terapia, ktorá poskytuje pacientom enzým, ktorý im chýba. Replagal má nahradiť ľudský enzým alfa-galaktozidázu A, ktorý ľuďom s Fabryho chorobou chýba. Účinná látka lieku Replagal, agalsidáza alfa, je kópiou ľudského enzýmu produkovaného metódou nazývanou „technológia rekombinantnej DNA“: enzým je tvorený bunkou, do ktorej bol vložený gén (DNA), ktorý umožňuje jej produkciu. . Tento náhradný enzým podporuje rozklad Gb3, čím bráni jeho akumulácii v bunkách.
Ako bol liek Replagal skúmaný?
Replagal bol skúmaný v dvoch klinických štúdiách, ktoré zahŕňali celkom 40 mužských pacientov. Liek Replagal bol porovnávaný s placebom (zdanlivý liek); v jednej štúdii sa meral jeho účinok na bolesť, zatiaľ čo v ďalšej štúdii sa sledoval vplyv na elimináciu Gb3 z ľavej komory (myokardu). Tiež sa uskutočnila štúdia s 15 pacientkami (nosičkami).
Replagal bol tiež skúmaný u 24 detí vo veku od 6 a pol do 18 rokov.
Aký prínos preukázal Replagal v týchto štúdiách?
Po 6 mesiacoch terapie Replagal významne znížil bolesť u liečených pacientov v porovnaní s pacientmi, ktorí dostávali placebo (zdanlivý liek). Replagal spôsobil priemerné zníženie hmotnosti ľavej komory o 11,5 g, zatiaľ čo u pacientov liečených placebom došlo k nárastu o 21,8 g. Tieto výsledky naznačujú, že sa symptómy ochorenia zlepšujú alebo že choroba zostáva stabilná. U žien boli účinky porovnateľné s výsledkami pozorovanými u mužov. Deti, ktoré absolvovali 6 -mesačnú liečbu Replagalom, nepreukázali nárast srdcovej hmoty a znížili sa hladiny Gb3 v krvi.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Replagal?
Najčastejšie vedľajšie účinky (pozorované u viac ako jedného z 10 pacientov počas štúdií) sú spôsobené skôr infúziou než samotným liekom. Ide predovšetkým o zimnicu, bolesť hlavy, nevoľnosť, pyrexiu (horúčku), sčervenanie tváre a únavu ( únava), ktoré spravidla nie sú závažné. Medzi ďalšie veľmi časté vedľajšie účinky patrí bolesť a diskomfort. Vedľajšie účinky hlásené u detí sú podobné ako u dospelých. Úplný zoznam vedľajších účinkov hlásených pri lieku Replagal sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov. .
U pacientov užívajúcich Replagal sa môžu vytvoriť protilátky (proteíny produkované v reakcii na Replagal, ktoré môžu zhoršiť liečbu).
Liek Replagal by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na agalsidázu alfa alebo iné zložky lieku.
Prečo bol liek Replagal schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že u pacientov s Fabryho chorobou môže liečba Replagalom z dlhodobého hľadiska priniesť klinický prínos. Výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Replagal je väčší než riziká spojené s jeho užívaním a odporučil udeliť pre liek povolenie na uvedenie na trh.
Replagal bol schválený „za výnimočných okolností“, pretože keďže sa používa na liečbu zriedkavých chorôb, nebolo možné získať podrobnejšie informácie o lieku. Európska agentúra pre lieky (EMEA) každoročne posudzuje nové dostupné informácie a tento súhrn bude v prípade potreby aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Replagal stále čakajú?
Spoločnosť, ktorá vyrába Replagal, vykoná ďalšie štúdie o lieku, najmä s cieľom získať výsledky z 5 -ročnej terapie, iných dávok, udržiavacích dávok a štúdií na deťoch.
Viac informácií o Replagale
Dňa 3. augusta 2001 Európska komisia udelila spoločnosti TKT Europe AB „povolenie na uvedenie lieku na trh“ pre Replagal, platné v celej Európskej únii. „Povolenie na uvedenie na trh“ bolo obnovené 3. augusta 2006. Ak chcete zaregistrovať stav siroty v štáte Replagal, kliknite sem.
Ak chcete získať plnú verziu správy EPAR spoločnosti Replagal, kliknite sem.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 02-2007
Informácie o lieku Replagal - Agalsidase alfa uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
