Čo je Spinraza - Nusinersen a na čo sa používa?
Spinraza je liek používaný na liečbu 5q spinálnej svalovej atrofie (SMA), genetického ochorenia, ktoré spôsobuje svalovú slabosť a atrofiu vrátane pľúcnych svalov. Ochorenie je spojené s poruchou chromozómu 5q a symptómy sa zvyčajne začínajú krátko po narodení.
Pretože počet pacientov so SMA je nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Spinraza bola 2. apríla 2012 označená ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Spinraza obsahuje účinnú látku nusinersen.
Ako sa liek Spinraza používa?
Výdaj lieku Spinraza je viazaný na lekársky predpis a liečbu by mal začať lekár so skúsenosťami s manažmentom SMA.
Liek je dostupný vo forme injekčného roztoku v 12 mg injekčných liekovkách. Lekár alebo zdravotná sestra, ktorí majú skúsenosti s vykonávaním tohto postupu, ho podáva ako intratekálnu injekciu (do krížov, priamo do chrbtice). Pred podaním lieku Spinraza bude možno potrebné pacienta upokojiť (podať liek na upokojenie).
Odporúčaná dávka je 12 mg (jedna injekčná liekovka), ktorá sa má podať čo najskôr po diagnostikovaní SMA u pacienta. Po prvej dávke majú nasledovať ďalšie 3 dávky, po 2, 4 a 9 týždňoch a potom jedna dávka potom každé 4 mesiace. Liečba by mala pokračovať, pokiaľ z nej má pacient prospech. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje Spinraza - Nusinersen?
Pacientom so SMA chýba proteín nazývaný „faktor prežitia motorických neurónov“ (SMN), ktorý je zásadný pre prežitie a normálne fungovanie motorických neurónov (nervové bunky v mieche, ktoré riadia pohyb svalov). Proteín SMN je produkovaný dvoma génmi, SMN1 a SMN2. Pacienti so SMA nemajú gén SMN1, ale majú gén SMN2, ktorý väčšinou produkuje krátky proteín SMN, ktorý nefunguje tak dobre ako kompletný proteín.
Spinraza je syntetický antisense oligonukleotid (typ genetického materiálu), ktorý umožňuje génu SMN2 vytvoriť kompletný proteín, ktorý môže fungovať normálne. Nahrádza chýbajúci proteín, čím zmierňuje symptómy ochorenia.
Aký prínos preukázal Spinraza - Nusinersen v týchto štúdiách?
Jedna hlavná štúdia zahŕňajúca 121 dojčiat (priemerný vek 7 mesiacov) so SMA ukázala, že liek Spinraza je účinný pri zlepšovaní pohybu v porovnaní s placebom (atrapa injekcie).
Po jednom roku liečby 51% detí, ktoré dostávali Spinrazu (37 zo 73), pokročilo vo vývoji ovládania hlavy, váľania sa, sedenia, plazenia, státia a chôdze, pričom nie je Väčšina dojčiat liečených Spinrazou prežila dlhšie a vyžadovala asistované dýchanie neskôr ako tie, ktoré dostávali placebo.
Prebieha ďalšia štúdia na vyhodnotenie účinnosti lieku Spinraza u detí s menej závažným SMA a diagnostikovaného v neskoršom štádiu (priemerný vek 3 roky). Priebežná analýza ukázala výsledky konzistentné s výsledkami dojčiat, u ktorých sa choroba prejavila skôr.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Spinraza - Nusinersen?
Najčastejšími vedľajšími účinkami lieku Spinraza (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) sú bolesť hlavy a chrbta; u novorodencov však tieto vedľajšie účinky nebolo možné vyhodnotiť, pretože ich nedokázali komunikovať. Predpokladá sa, že tieto vedľajšie účinky sú spôsobené injekciami do chrbtice podávanými na podanie lieku.
Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení hlásených pri lieku Spinraza sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Spinraza - Nusinersen schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vo svojom hodnotení uznal závažný charakter ochorenia a naliehavú potrebu účinnej liečby.
Ukázalo sa, že Spinraza prináša klinicky zmysluplné zlepšenia u malých detí s týmto ochorením v rôznej miere závažnosti. Napriek tomu, že liek nebol testovaný u pacientov s najzávažnejšími a najľahšími formami SMA, očakáva sa, že týmto pacientom poskytne podobný prínos.
Vedľajšie účinky sa považovali za zvládnuteľné, pretože väčšina z nich súvisí s cestou podávania lieku.
Výbor CHMP preto rozhodol, že prínos lieku Spinraza je väčší než riziká spojené s jeho užívaním a odporučil schváliť použitie v EÚ.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania lieku Spinraza - Nusinersen?
Spoločnosť, ktorá uvádza na trh liek Spinraza, dokončí prebiehajúce štúdie o dlhodobej bezpečnosti a účinnosti lieku u pacientov so symptómami SMA a u pacientov, ktorí ešte symptómy nemajú.
Odporúčania a opatrenia, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať, aby sa liek Spinraza používal bezpečne a efektívne, boli tiež uvedené v súhrne charakteristických vlastností lieku a písomnej informácii pre používateľov.
Viac informácií o Spinraza - Nusinersen
Úplnú verziu správy EPAR spoločnosti Spinraza nájdete na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Spinraza, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Spinraza je dostupný na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informácie o Spinraza - Nusinersen uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
