Čo je Orphacol - kyselina cholová a na čo sa používa?
Orphacol je liek obsahujúci kyselinu cholovú, látku nachádzajúcu sa v žlči, ktorá sa používa na trávenie tukov. Orphacol je indikovaný na liečbu dospelých a detí od jedného mesiaca, ktoré nie sú schopné produkovať žlč z dôvodu „genetickej abnormality“. Používa sa u pacientov, ktorí nemajú dostatočné množstvo dvoch špecifických pečeňových enzýmov (3β-hydroxy-Δ5 -C27-steroid oxidoreduktáza alebo 3-oxo-A4-steroid-5p-reduktáza). "Kyselina cholová. Ak je nedostatok týchto primárnych žlčových kyselín, telo produkuje abnormálne žlčové kyseliny, ktoré môžu poškodiť pečeň a spôsobiť vážne zlyhanie pečene. Keďže počet pacientov s vrodenými chybami syntézy primárnej žlčovej kyseliny je nízky, choroba sa považuje za „ zriedkavé “a Orphacol bol 18. decembra 2002 označený ako„ liek na ojedinelé ochorenia “(liek používaný pri zriedkavých chorobách).
Ako sa používa Orphacol - kyselina cholová?
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis a liečbu Orphacolom má začať a sledovať lekár, ktorý sa špecializuje na ochorenie pečene. Orphacol je dostupný vo forme kapsúl a má sa užívať približne v rovnakom čase každý deň s jedlom. Denná dávka je 5 až 15 mg na kg telesnej hmotnosti, upravená pre každého pacienta podľa stavu žlčových kyselín, počnúc minimálnou dennou dávkou 50 mg až po maximálnu dávku 500 mg. U detí, ktoré nevedia prehĺtať kapsuly , ich obsah je možné pridať do fľaškového mlieka alebo ovocnej šťavy.Liečbu treba ukončiť, ak sa funkcia pečene do troch mesiacov nezlepší.
Ako funguje Orphacol - kyselina cholová?
Kyselina cholová je hlavnou primárnou žlčovou kyselinou produkovanou v pečeni. Kyselina cholová obsiahnutá v lieku Orphacol nahrádza kyselinu cholovú, ktorú by malo vytvárať telo pacienta. Pomáha to znižovať produkciu abnormálnych žlčových kyselín a podporuje normálnu aktivitu žlče v tráviacom systéme, čím zmierňuje príznaky stavu.
Aký prínos preukázal Orphacol - Cholic acid v týchto štúdiách?
Pretože kyselina cholová je známa látka a jej použitie pri týchto nedostatkoch enzýmov je dobre zavedené, žiadateľ predložil údaje z vedeckej literatúry. Žiadateľ predložil údaje z vedeckej literatúry zozbieranej u 49 pacientov s vrodenými chybami syntézy primárnych žlčových kyselín (38 pacientov s nedostatkom 3β-hydroxy-A5-C27-steroid oxidoreduktázy a 11 pacientov s nedostatkom 3-oxo-A4-steroid-5β-reduktázy). Potom porovnal účinky na 28 subjektov liečených kyselinou cholovou v porovnaní s účinkami na pacienti liečení rôznymi žlčovými kyselinami alebo neabsolvujúci žiadnu substitučnú liečbu. Z vedeckej literatúry vyplynulo, že liečba kyselinou cholovou znižuje množstvo abnormálnych žlčových kyselín u pacientov, obnovuje normálne funkcie pečene a prispieva k oddialeniu alebo prevencii potreby transplantácie pečene .
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Orphacol - Cholic acid?
Vedľajšie účinky pozorované pri lieku Orphacol sú hnačka, svrbenie, zvýšené hladiny transamináz (pečeňové enzýmy) a niekedy aj žlčové kamene, aj keď ich frekvenciu nemožno spoľahlivo odhadnúť z obmedzených dostupných údajov. Liek Orphacol by nemali používať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na kyselinu cholovú alebo na iné zložky lieku. Liek nesmú používať pacienti, ktorí užívajú fenobarbital, liek používaný na liečbu epilepsie.
Prečo bol Orphacol - kyselina cholová schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry poznamenal, že používanie kyseliny cholovej na liečbu vrodených chýb syntézy primárnej žlčovej kyseliny je v lekárskej praxi dobre zavedené a vo vedeckej literatúre je dobre zdokumentované, aj keď počet zdokumentovaných prípadov je nízka kvôli vzácnosti stavu. Preto rozhodol, že prínos lieku Orphacol je väčší než riziká spojené s jeho užívaním a odporučil udeliť pre liek „povolenie na uvedenie na trh“. Liek Orphacol bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože z dôvodu zriedkavosti ochorenia nebolo možné získať úplné informácie o lieku Orphacol. Európska agentúra pre lieky každý rok preverí dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Orphacol - Cholová kyselina stále čakajú?
Keďže liek Orphacol bol za výnimočných okolností povolený, spoločnosť, ktorá liek Orphacol uvádza na trh, vytvorí databázu pacientov liečených liekom Orphacol na monitorovanie bezpečnosti a účinnosti liečby a výsledky bude v pravidelných a konkrétnych intervaloch predkladať výboru CHMP.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania kyseliny Orphacol - Cholic?
Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Orphacol bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Orphacol pridané informácie o bezpečnosti vrátane príslušných predbežných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať. Spoločnosť, ktorá vyrába liek Orphacol, tiež poskytne lekárom vo všetkých členských štátoch, ktoré chcú predpisovať liek Orphacol, dokumentáciu obsahujúcu literatúru o výrobku a informácie týkajúce sa správnej diagnózy týchto stavov, rizík vedľajších účinkov a správneho používania lieku.
Viac informácií o lieku Orphacol - Cholic acid
Dňa 12. septembra 2013 Európska komisia udelila „povolenie na uvedenie lieku na trh“ na liek Orphacol, platné v celej Európskej únii. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Orphacol, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika. Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Orphacol je k dispozícii na webovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 09-2013.
Informácie o lieku Orphacol - Cholic acid uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
