Čo je Holoclar a na čo sa používa?
Holoclar je liečba obsahujúca kmeňové bunky, ktorá slúži na náhradu poškodených buniek na povrchu (epitelu) rohovky, priehľadnej membrány, ktorá lemuje dúhovku (farebnú časť oka). Používa sa u dospelých pacientov so stredne ťažkým až ťažkým nedostatkom limbálnych kmeňových buniek spôsobeným popáleninami očí (vrátane chemických popálenín). Pacienti s týmto stavom nemajú dostatočný počet limbálnych kmeňových buniek, ktoré normálne zasahujú do regeneračného procesu rohovky, čím nahrádzajú vonkajšie bunky rohovky, ktoré sú poškodené a starnú. Holoclar je typ lieku pre pokrokovú terapiu nazývaný „produkt tkanivového inžinierstva“, čo je typ lieku obsahujúceho bunky odobraté z pacientovho limbu (v rohoch rohovky), ktoré sa potom kultivujú v laboratóriu, aby sa dali použiť na opravte povrch poškodenú rohovku. Pretože počet pacientov s nedostatkom limbálnych kmeňových buniek je nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Holoclar bol 7. novembra 2008 označený ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Ako sa liek Holoclar používa?
Holoclar by mal používať iba v nemocnici, náležite vyškolený a kvalifikovaný očný chirurg a mali by ho podávať iba pacienti, ktorých limbálne bunky boli použité na výrobu lieku. V prvej fáze liečby je pacientovi v nemocničnom prostredí odobratá malá chlopňa zdravého končatinového tkaniva (1 ˆ "2 mm2) a v ten istý deň odoslaná výrobcovi lieku. Následne sa tkanivové bunky pestované v laboratóriu a zmrazené do potvrdenia dátumu operácie. Rozmrazené bunky sa používajú na výrobu Holoclaru ich pestovaním na membráne tvorenej proteínom nazývaným fibrín. Holoclar, ktorý je zložený z buniek aj membrány, je potom odoslaný späť do nemocnice, kde je v rámci chirurgického zákroku ihneď implantovaný do oka pacienta. Po odbere tkaniva končatín by mali byť pacienti ošetrení antibiotikami, aby sa zabránilo „očnej infekcii“. Po chirurgickom zákroku by mal pacient absolvovať liečbu antibiotikami a vhodným protizápalovým liekom. Holoclar je určený len na jedno ošetrenie. Ošetrenie sa môže opakovať, ak to ošetrujúci lekár považuje za potrebné. Viac informácií nájdete v súhrne. Charakteristika výrobok (súčasť správy EPAR).
Ako funguje Holoclar?
Účinnou látkou lieku Holoclar sú pacientove končatinové bunky, medzi ktoré patria bunky odobraté z povrchu rohovky a kmeňové bunky limbu vypestované v laboratóriu. Pred použitím Holoclaru je potrebné poškodené tkanivo odstrániť z povrchu rohovky postihnutého oka. Bunky rohovky Holoclar po implantácii do oka pomáhajú nahradiť povrch rohovky, zatiaľ čo kmeňové bunky limbu pôsobia ako rezervoáre pre nové bunky. Nepretržite sa regenerujú rohovka
Aký prínos preukázal Holoclar v týchto štúdiách?
Ako súčasť retrospektívnej štúdie s klinickými údajmi z minulosti sa Holoclar ukázal byť účinný pri regenerácii stabilného povrchu rohovky u jedincov so stredne ťažkým až ťažkým nedostatkom limbálnych kmeňových buniek spôsobeným popáleninami. Rok po implantácii Holoclarom bol implantát považovaný za úspešný u 75 zo 104 študovaných pacientov (rovnajúcich sa 72%), založených na prítomnosti stabilného povrchu rohovky bez povrchových defektov a bez alebo s obmedzenou inváziou nových krvných ciev (typický znak nedostatku limbálnych kmeňových buniek). Došlo tiež k zníženiu symptómov pacientov, vrátane bolesti a zápalu, ako aj k zlepšeniu zraku.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Holoclar?
Najčastejším vedľajším účinkom lieku Holoclar (ktorý môže postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) je blefaritída (zápal očného viečka). Úplný zoznam vedľajších účinkov a obmedzení nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Holoclar schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) usúdil, že liečba Holoclarom bola účinná pri obnove zdravých povrchov rohovky u pacientov so stredne závažným až závažným nedostatkom limbálnych kmeňových buniek spôsobených popáleninami, ako aj pri zlepšovaní symptómov a zraku. Výbor je toho názoru že stredne závažné až závažné formy nedostatku kmeňových buniek predstavujú závažné stavy, ktoré ak sa neliečia, môžu viesť k závažnému zníženiu alebo úplnej strate zraku. Vedľajšie účinky liečby liekom Holoclar sú zvládnuteľné, výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Holoclar je väčší ako rizík a odporučil, aby bol schválený na použitie v EÚ. Záver o pomere prínosu a rizika lieku Holoclar je založený na výsledkoch dvoch retrospektívnych štúdií (vykonaných s využitím predchádzajúcich klinických údajov). Spoločnosť sprístupní dodatočné údaje z prospektívnej štúdie (ktorá zaznamenáva výsledky v priebehu štúdie). Preto bol spoločnosti Holoclar udelený „podmienečný súhlas“. To znamená, že v budúcnosti bude k dispozícii viac informácií o lieku, ktoré je spoločnosť povinná poskytnúť. Európska agentúra pre lieky každý rok posúdi dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Holoclar stále čakajú?
Pretože "bolo udelené podmienečné schválenie pre Holoclar, spoločnosť, ktorá Holoclar uvádza na trh, poskytne ďalšie údaje o lieku. Spoločnosť predovšetkým poskytne údaje o rizikách a prínosoch lieku Holoclar dostupné z prospektívnej klinickej štúdie."
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania lieku Holoclar?
Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Holoclar bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Holoclar pridané informácie o bezpečnosti vrátane príslušných predbežných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať. Spoločnosť, ktorá vyrába liek Holoclar, okrem toho poskytne zdravotníckym pracovníkom vzdelávacie materiály o bezpečnom používaní lieku vrátane informácií o výbere pacienta a monitorovaní na konci štúdie, ako aj o hlásení vedľajších účinkov. Informačné materiály pre pacientov budú tiež poskytovaní kandidáti na liečbu Ďalšie informácie nájdete v súhrne plánu manažmentu rizika
Viac informácií o Holoclare
Európska komisia vydala 17. februára 2015 „Povolenie na uvedenie lieku na trh“ platné v celej Európskej únii. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Holoclar, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika. Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Holoclar je k dispozícii na webovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 02-2015.
Informácie o spoločnosti Holoclar uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
