Čo je Kuvan?
Kuvan je liek, ktorý obsahuje účinnú látku sapropterín dihydrochlorid. Je dostupný vo forme svetlo žltých rozpustných tabliet (100 mg).
Na čo sa používa Kuvan?
Kuvan sa používa na liečbu hyperfenylalaninémie (HPA, vysoké hladiny fenylalanínu v krvi) u pacientov s genetickými poruchami s nedostatkom fenylketonúrie (PKU) alebo tetrahydrobiopterínu (BH4). Pacienti s týmito poruchami nedokážu konvertovať aminokyselinu. Fenylalanín (nachádza sa v potravinových bielkovinách ) na tyrozín (iná aminokyselina). To spôsobuje hromadenie fenylalanínu v krvi, čo môže spôsobiť problémy s mozgom a nervovým systémom.
Liek Kuvan môžu používať dospelí a deti.Kuvan je indikovaný na použitie u detí s HPA kvôli PKU, ktoré majú najmenej štyri roky. Liek nebol študovaný u detí s HPA kvôli PKU mladším ako štyri roky. Kuvan je možné použiť u detí všetkých vekových skupín s HPA kvôli nedostatku BH4.
Liečba Kuvanom by mala pokračovať len u pacientov, ktorí adekvátne reagujú na liek.
Pretože je počet pacientov s HPA nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Kuvan bol 8. júna 2004 označený za „liek na ojedinelé ochorenia“.
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.
Ako sa liek Kuvan používa?
Terapiu Kuvanom by mal začať a sledovať lekár so skúsenosťami s liečbou nedostatku PKU a BH4. Je potrebné monitorovať množstvo fenylalanínu a bielkovín v strave pacienta, aby sa zabezpečila kontrola hladín fenylalanínu v krvi a nutričnej rovnováhy. Kuvan je určený na dlhodobé používanie.
Dávka Kuvanu závisí od hmotnosti pacienta. Pacienti s PKU majú začať dávkou 10 mg na kilogram telesnej hmotnosti jedenkrát denne a pacienti s nedostatkom BH4 majú začať s dávkou 2 - 5 mg / kg jedenkrát denne. Po jednom týždni môže byť dávka upravená až na 20 mg / kg jedenkrát denne, ak pacient nereaguje na liečbu. Uspokojivá odpoveď s "znamená zníženie hladín fenylalanínu v krvi najmenej o 30% alebo na úroveň stanovenú lekárom. Ak sa táto odpoveď dostaví po jednom mesiaci, pacient je zaradený do kategórie„ reagujúcich “a môže pokračovať v užívaní lieku Kuvan ...
Kuvan sa užíva spolu s jedlom každý deň v rovnakom čase, najlepšie ráno. Tablety sa rozpustia v pohári vody predtým, ako pacient roztok vypije. U niektorých pacientov s nedostatkom BH4 je niekedy potrebné dávku rozdeliť na dve alebo tri dávky v priebehu dňa, aby sa dosiahol najlepší účinok. Kuvan sa má používať opatrne u pacientov starších ako 65 rokov a u pacientov s problémami pečene alebo obličiek.
Ako funguje Kuvan?
Vysoké hladiny fenylalanínu v krvi sú spôsobené problémom s premenou fenylalanínu na tyrozín enzýmom „fenylalanínhydroxyláza“. Pacienti s PKU majú chybnú verziu enzýmu a pacienti s nedostatkom BH4 majú nízke hladiny BH4. A "kofaktor", ktorý slúži enzýmu na správnu funkciu. Kuvanova účinná látka, sapropterín dihydrochlorid, je syntetickou kópiou BH4. V PKU pôsobí tak, že zvyšuje aktivitu defektného enzýmu a pri nedostatku BH4 nahrádza kofaktor. Pomáha to obnoviť schopnosť enzýmu premieňať fenylalanín na tyrozín, čím sa znižujú hladiny fenylalanínu v krvi.
Ako bol liek Kuvan skúmaný?
Účinky spoločnosti Kuvan boli najskôr testované na experimentálnych modeloch a potom na ľuďoch.
Na liečbu pacientov s PKU bol liek Kuvan skúmaný v dvoch hlavných štúdiách, ktoré porovnávali liek Kuvan s placebom. Všetci pacienti, ktorí sa zúčastnili štúdií, preukázali odpoveď na prvý osemdňový kurz Kuvanu, ale pred začatím štúdií strávili najmenej jeden týždeň bez lieku.
Prvá štúdia zahŕňala 89 pacientov vo veku osem rokov a viac, ktorí nedodržiavali prísnu diétu. Hlavným meradlom účinnosti bolo zníženie hladín fenylalanínu v krvi počas šiestich týždňov.
Druhá štúdia zahŕňala 46 detí vo veku od štyroch do 12 rokov, ktoré držali diétu s kontrolovanou hladinou fenylalanínu. Od tretieho týždňa terapie sa diéta upravovala každé dva týždne na základe hladín fenylalanínu v krvi. Hlavnou mierou účinnosti bola zmena v množstve fenylalanínu, ktoré by deti mohli prijímať v potrave, pričom udržiavali fenylalanín v krvi na požadovaných úrovniach. Štúdia trvala 10 týždňov.
Na liečbu pacientov s nedostatkom BH4 spoločnosť predložila výsledky troch štúdií dostupných v publikovanej literatúre o dihydrochloride sapropterínu. Jedna z týchto štúdií zahŕňala 16 pacientov liečených v priemere 15,5 mesiaca.
Aký prínos preukázal Kuvan v týchto štúdiách?
Na liečbu PKU bol Kuvan účinnejší ako placebo. V prvej štúdii boli hladiny fenylalanínu v krvi na začiatku štúdie okolo 867 "mikromolov na liter". Normálne hladiny sú okolo 60 mikromolov na liter u ľudí bez PKU. Po šiestich týždňoch sa hladiny fenylalanínu znížili. O 236 mikromolov na liter u pacientov užívajúcich Kuvan a zvýšených o 3 mikromoly na liter u pacientov užívajúcich placebo. V druhej štúdii mohli deti užívajúce Kuvan prijať v priemere o 17,5 mg viac fenylalanínu prostredníctvom stravy. na libru telesnej hmotnosti každý deň po 10 týždňoch, v porovnaní s 3,3 mg viac u detí užívajúcich placebo.
V štúdiách s pacientmi s nedostatkom BH4 vykazovali pacienti pri užívaní sapropterín dihydrochloridu zlepšenie hladín fenylalanínu v krvi a ďalších markerov ochorenia.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Kuvan?
Najčastejšími vedľajšími účinkami lieku Kuvan (pozorovanými u viac ako 1 z 10 pacientov) sú bolesť hlavy a nádcha (nádcha). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri užívaní lieku Kuvan sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Kuvan by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na sapropterín dihydrochlorid alebo na iné látky.
Prečo bol liek Kuvan schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Kuvan je väčší než riziká spojené s jeho používaním pri liečbe HPA u dospelých a pediatrických pacientov s nedostatkom PKU a BH4, ktorí reagovali na túto liečbu. Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku na trh. autorizácia pre Kuvan.
Ďalšie informácie o lieku Kuvan:
Dňa 2. decembra 2008 Európska komisia udelila spoločnosti Merck KGaA „povolenie na uvedenie na trh“ pre spoločnosť Kuvan platné v celej Európskej únii.
Ak chcete zhrnúť stanovisko Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia pre Kuvan, kliknite sem.
Ak chcete získať plnú verziu správy EPAR spoločnosti Kuvan, kliknite sem.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 10-2008.
Informácie o Kuvan - sapropterín dihydrochloride uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
