Čo je to Soliris?
Soliris je koncentrát, z ktorého sa pripravuje infúzny roztok. Obsahuje účinnú látku eculizumab.
Na čo sa Soliris používa?
Soliris je indikovaný na liečbu pacientov s paroxyzmálnou nočnou hemoglobinúriou (PNH), zriedkavým, život ohrozujúcim genetickým ochorením, ktoré spôsobuje príliš rýchlu lýzu (deštrukciu) červených krviniek. Následkom je anémia (zníženie počtu červených krviniek), trombóza (tvorba zrazenín v cievach) a tmavý moč.
Pretože počet pacientov s PNH je nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Soliris bol 17. októbra 2003 označený ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.
Ako sa liek Soliris používa?
Soliris musí podávať zdravotnícky pracovník, napríklad lekár alebo zdravotná sestra, pod dohľadom lekára so skúsenosťami s liečbou pacientov s poruchami krvi.
Liečba liekom Soliris pozostáva z infúzie (kvapkania do žily) 600 mg lieku počas 25-45 minút raz týždenne, po ktorej nasleduje dávka 900 mg počas piateho týždňa. Potom sa má dávka udržiavať na 900 mg, podávaná približne každé dva týždne. Minimálne dva týždne pred začiatkom liečby Solirisom by mali byť všetci pacienti očkovaní proti meningitíde spôsobenej baktériou. Neisseria meningitidis a musia byť preočkované v súlade s platnými smernicami.
Pacienti, ktorí dostávajú liek Soliris, musia dostať špeciálnu kartu s vysvetlením symptómov určitých typov infekcií s upozornením, aby v prípade výskytu týchto symptómov okamžite vyhľadali lekársku pomoc.
Ako funguje Soliris?
Účinná látka lieku Soliris, eculizumab, je monoklonálna protilátka. Monoklonálna protilátka je protilátka (typ proteínu) navrhnutá tak, aby rozpoznala a naviazala sa na špecifickú štruktúru (antigén) v tele. Eculizumab bol navrhnutý tak, aby sa viazal na komplement proteín C5, časť obranného systému tela nazývanú „komplement“. Pri PNH majú pacienti defekt v proteíne CD59 umiestnenom na povrchu červených krviniek, ktorý za normálnych okolností zabraňuje útoku komplementu na bunky. . V dôsledku tohto defektu komplement ničí červené krvinky. Eculizumab blokovaním komplementového proteínu C5 zabraňuje komplementu útočiť na bunky, znižuje lýzu buniek a zmierňuje symptómy chorôb.
Ako bol liek Soliris skúmaný?
Účinky lieku Soliris sa najskôr skúmali na experimentálnych modeloch a potom na ľuďoch.
Liek Soliris bol skúmaný v jednej hlavnej štúdii, do ktorej bolo zaradených 88 dospelých pacientov s PNH, ktorí v predchádzajúcom roku dostali najmenej štyri transfúzie na liečbu anémie. Liek Soliris bol porovnávaný s placebom (zdanlivý liek). Hlavným meradlom účinnosti bol počet pacientov. Pacientov, ktorých hladiny hemoglobínu (proteín nachádzajúci sa v červených krvinkách) zostali nad individuálnou cieľovou hladinou a počtom transfúzií červených krviniek požadovaných počas prvých 26 týždňov liečby.
Aký prínos preukázal Soliris v týchto štúdiách?
Liek Soliris bol pri zlepšovaní symptómov PNH účinnejší ako placebo. V hlavnej štúdii malo 49% pacientov (21 zo 43) liečených liekom Soliris stabilné hladiny hemoglobínu a v priemere nepotrebovali transfúzie. Na porovnanie, žiadny zo 44 pacienti, ktorí užívali placebo, mali stabilné hladiny hemoglobínu a potrebovali v priemere 10 transfúzií.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Soliris?
Najčastejším vedľajším účinkom lieku Soliris (pozorovaným u viac ako 1 z 10 pacientov) je bolesť hlavy. Úplný zoznam vedľajších účinkov hlásených pri lieku Soliris nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Soliris nesmú používať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na eculizumab, myšacie proteíny alebo na iné látky alebo ktoré majú alebo existuje podozrenie, že majú dedičné nedostatky komplementu. Vzhľadom na zvýšené riziko meningitídy by Soliris nemali podávať ľudia infikovaní Neisseria meningitidis alebo ktorí neboli očkovaní proti tejto baktérii.
Prečo bol liek Soliris schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Soliris je väčší než riziká spojené s jeho používaním pri liečbe pacientov s paroxyzmálnou nočnou hemoglobinúriou (PNH), poznamenal však, že dôkazy o prospešnosti lieku Soliris sú obmedzené na jednotlivcov. predtým podstúpil krvné transfúzie. Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Soliris na trh.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného používania lieku Soliris?
Spoločnosť Soliris sa dohodne na podrobnostiach systému v každom členskom štáte, ktorý zabezpečí distribúciu lieku až po overení, že pacient bol riadne očkovaný. Tiež poskytne predpisujúcim lekárom a pacientom informácie o bezpečnosti lieku a overí, či ho predpisujúci lekári bezpečne používajú.
Viac informácií o lieku Soliris
Dňa 20. júna 2007 Európska komisia udelila spoločnosti Alexion Europe SAS „povolenie na uvedenie na trh“ lieku Soliris platné v celej Európskej únii.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia pre Soliris kliknite sem.
Kompletnú verziu správy o lieku Soliris EPAR nájdete tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 04-2009
Informácie o lieku Soliris - eculizumab uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
